12月15日，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》。该药品系国内首个利用转基因动物生产获准进入临床研究的治疗性药物。

      人C1酯酶抑制剂主要用于治疗急性发作的成人及青少年遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema，HAE）。HAE 是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，患病率约为1.5/100000。临床上，HAE 患者会经历反复发作的急性软组织肿胀，可能影响包括胃肠道、面部组织、声带和喉部、口咽、泌尿生殖道区域、手臂和腿部等多个部位。当发生上呼吸道黏膜水肿时，可因喉水肿迅速进展导致呼吸困难或窒息死亡，致死率高达11% ～ 40%。当在消化道黏膜水肿发作时常表现为剧烈腹痛，伴恶心、呕吐，常被误诊为急腹症，导致不必要的腹部手术。

      HAE 的病因是患者体内缺乏功能性的 C1酯酶抑制剂，输注C1酯酶抑制剂是治疗HAE最有效的方法。C1酯酶抑制剂的第一代产品为从人血浆中提取的血浆蛋白制品，来源受限。通过基因工程技术，可以将外源蛋白在转基因动物乳汁中高效表达，重组蛋白表达量可达每升几克到几十克。

      中国生物成都生物制品研究所在“十四五“规划中明确提出进军罕见病领域，以重组人C1酯酶抑制剂产业化项目为切入点，建立了罕见病药物研发生产的完整体系，为罕见病的治疗和预防提供更多的解决方案，也将为满足罕见病药物的可及性作出更大的贡献。